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Chorea Huntington ist eine autosomal-dominant vererbte neurodegenerative Erkrankung, bei der hemmende, GABA-erge Nervenfasern vermehrt zugrunde gehen. Die Krankheit manifestiert sich in motorischen, kognitiven und psychischen Störungen. Aufgrund einer Mutation des HTT-Gens, welches für das Protein Huntingtin codiert, kommt es zur Synthese eines abnormalen, zytotoxischen Proteins, das allgemein die Funktion der Neuronen beeinträchtigt und so zu den Symptomen der Krankheit führt.
Bisher konnte die Krankheit nur symptomatisch behandelt werden. Mit Hilfe eines Antisense-Nukleotids, welches an die mRNA bindet, könnte die Synthese des fehlerhaften Proteins unterdrückt werden.

Im Rahmen einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Sicherheitsstudie erhielten die Probanden je nach Gruppe intrathekal verschiedene Dosen des Antisense-Oligonukleotids IONIS-HTTRx verabreicht. In der Rückenmarksflüssigkeit wurde dosisabhängig ein Anstieg an HTTRx und eine Abnahme des fehlerhaften Huntingtins festgestellt.

Die Abnahme der Huntingtin-Konzentration könnte mit einer Verbesserung der klinischen Symptome korrelieren. Die therapeutische Wirksamkeit muss aber noch durch Langzeitstudien belegt werden. Eine geplante Phase-III-Studie soll im Jahr 2022 die erhofften Ergebnisse liefern.

Quellen:
_Medizinische Monatsschrift für Pharmazeuten, 7/2019/p274
_PTAheute, 5/2019/p64
_The New England Journal of Medicine - online

Link:
_The New England Journal of Medicine, Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington’s Disease

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