Swissmedic a autorisé le médicament Procysbi® (mercaptamine 25 mg, 75 mg, gélules gastro-résistantes).
Procysbi est indiqué pour le traitement de la cystinose néphropathique confirmée. La mercaptamine réduit l'accumulation de cystine dans certaines cellules (telles que leucocytes, myocytes et hépatocytes) des patients atteints de cystinose néphropathique et, si le traitement est commencé tôt, elle retarde l'apparition d'une insuffisance rénale.
La mercaptamine est l'aminothiol stable le plus simple et un produit de dégradation de l'acide aminé cystéine. La mercaptamine participe dans les lysosomes à une réaction d'échange thiol disulfure transformant la cystine en cystéine et en un complexe de disulfures de cystéine-mercaptamine, tous deux pouvant sortir des lysosomes chez les patients souffrant de cystinose.
Les sujets sains et les personnes hétérozygotes pour le gène de la cystinose ont des taux de cystine intra-leucocytaires inférieurs à 0,2 et habituellement inférieurs à 1 nmol d'hémicystine/mg de protéine respectivement, si la mesure est effectuée au moyen d'un dosage leucocytaire mixte. Les sujets atteints de cystinose présentent une augmentation des taux de cystine intra-leucocytaires supérieurs à 2 nmol d'hémicystine/mg de protéine.
Le taux de cystine intra-leucocytaire est contrôlé chez ces patients afin de vérifier que la posologie est adaptée, les taux doivent être mesurés 30 minutes après la prise du médicament lorsqu'ils sont traités par Procysbi.
Les patients adultes nouvellement diagnostiqués doivent commencer avec 1/6 à 1/4 de la dose d'entretien ciblée de Procysbi. La dose d'entretien ciblée est de 1,3 g/m2/jour, divisée en deux prises séparées de 12 heures. La dose sera augmentée toutes les 4-6 semaines si la tolérance est correcte et si le taux de cystine intra-leucocytaire est supérieur à 1 nmol d'hémicystine/mg de protéine (en cas de détermination du taux grâce au dosage leucocytaire mixte). La dose maximale recommandée de mercaptamine est de 1,95 g/m2/jour. L'utilisation de doses supérieures à 1,95 g/m2/jour n'est pas recommandée.
Dans des études cliniques menées chez des volontaires sains, les effets indésirables étaient le plus souvent de très fréquents troubles gastro-intestinaux (16%); il s'agissait principalement d'épisodes isolés de gravité légère ou modérée. Le profil des effets indésirables gastro-intestinaux (diarrhées et douleurs abdominales) chez les sujets sains était similaire à celui des patients.
Source :
Information professionnelle Procysbi®
