Swissmedic a autorisé le médicament Elfabrio® (Pegunigalsidase alfa 20 mg/10 ml, solution à diluer pour perfusion).
Elfabrio est indiqué pour le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients adultes présentant une maladie de Fabry (déficit en alpha-galactosidase) dont le diagnostic a été confirmé.
La substance active d'Elfabrio est la pegunigalsidase alfa. La pegunigalsidase alfa est une forme recombinante pégylée de l'α-galactosidase-A humaine. La séquence d'acides aminés de la forme recombinante est similaire à celle de l'enzyme humaine naturellement présente.
La pegunigalsidase alfa complémente ou remplace l'α-galactosidase-A, l'enzyme qui catalyse l'hydrolyse des groupes α-galactosyl terminaux des oligosaccharides et des polysaccharides dans le lysosome, limitant ainsi l'accumulation de globotriaosylcéramide (Gb3) et de globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3).
La dose de pegunigalsidase alfa recommandée est de 1 mg/kg de masse corporelle une fois toutes les 2 semaines.
Les effets indésirables les plus fréquents ont été les réactions liées à la perfusion, rapportées chez 6,3 % des patients, suivies de l'hypersensibilité et de l'asthénie, rapportées chacune chez 5,6 % des patients.
Source :
Information professionnelle Elfabrio®
