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Swissmedic a autorisé la mise sur le marché en Suisse du médicament Evrysdi (risdiplam 0,75 mg/ml, poudre pour solution buvable). Evrysdi est indiqué dans le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients âgés de 2 mois et plus.

La SMA est causée par des mutations du gène SMN1 du chromosome 5q qui entraînent un déficit de la protéine appelée « protéine de survie du motoneurone » (SMN) dans le corps. Le déficit fonctionnel en protéine SMN est directement lié à la physiopathologie de la SMA qui inclut une perte progressive des motoneurones et une faiblesse musculaire.
Deux gènes, SMN1 et SMN2, sont impliqués dans la production de la protéine SMN. Les patients atteints de SMA n'ont pas le gène SMN1 mais possèdent une ou plusieurs copies du gène SMN2, qui produisent dans la plupart des cas une protéine SMN raccourcie qui ne fonctionne pas aussi bien qu'une protéine complète.

Le risdiplam est une petite molécule qui permet au gène SMN2 de produire la protéine complète qui peut fonctionner normalement. La survie des neurones moteurs est ainsi prolongée, ce qui réduit les symptômes existants de la maladie et ralentit sa progression.

Evrysdi est pris ou administré une fois par jour, tous les jours à peu près à la même heure, à l'aide de la seringue orale réutilisable fournie dans l'emballage. La solution buvable doit être reconstituée par un professionnel de la santé, p.ex. un médecin ou un pharmacien, avant d'être délivrée au patient.

Les effets indésirables très fréquents de Evrysdi sont la fièvre, l’éruption cutanée, la diarrhée et les céphalées.

Evrysdi est le premier traitement oral de la SMA. D’autres médicaments tels que Spinraza et Zolgensma (USA) sont déjà disponibles sur le marché pour cette indication.

Sources :
Information professionnelle Evrysdi
EMA, EPAR - Evrysdi

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