Swissmedic hat die Zulassung für das Medikament Dawnzera™ (Donidalorsen 80 mg, Injektionslösung im Fertigpen) erteilt.
Dawnzera wird angewendet zur routinemässigen Vorbeugung wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren.
Donidalorsen ist ein 2'-O-Methoxyethyl-modifiziertes Antisense-Oligonukleotid (ASO), das mit einer Triantennär-N-Acetylgalactosamin-(GalNAc3-) Einheit konjugiert ist. Durch selektive Bindung an die Präkallikrein-(PKK-)mRNA bewirkt Donidalorsen einen Ribonuklease-H1-(RNase-H1-)vermittelten Abbau der PKK-mRNA, was zu einer verringerten Produktion des PKK-Proteins führt. PKK ist ein Pro-Enzym für Plasmakallikrein, welches in der Folge zur Freisetzung von Bradykinin führt, einem starken Vasodilatator, der bei HAE-Schwellungen und Schmerzen verursacht. Bei Patienten mit HAE führt ein Mangel oder eine Funktionsstörung des C1‑Inhibitors (C1‑INH) zu einer übermässigen Plasmakallikrein-Aktivität, zur Bildung von Bradykinin und zu Angioödem-Attacken. Donidalorsen senkt die PKK‑Konzentration und verhindert so die übermässige Bradykinin-Produktion bei Patienten mit HAE.
Die empfohlene Anfangsdosis bei erwachsenen und jugendlichen Patienten beträgt 80 mg Donidalorsen als subkutane Injektion. Die Dosis ist einmal monatlich zu verabreichen.
Ein Anwendungsintervall von 80 mg einmal alle 2 Monate kann in Betracht gezogen werden, wenn die Erkrankung des Patienten unter der Dawnzera-Behandlung über einen Zeitraum von mindestens 3 Monaten gut unter Kontrolle ist (z.B. keine Attacken aufgetreten sind).
Die am häufigsten beobachteten unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW) bei Patienten, die mit 80 mg Donidalorsen alle 4 Wochen behandelt wurden, waren Reaktionen an der Injektionsstelle (24,4%).
Quelle:
Fachinformation Dawnzera™
