Swissmedic hat die Zulassung für das Medikament Elfabrio® (Pegunigalsidase alfa 20 mg/10 ml, Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung) erteilt.
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
Der Wirkstoff von Elfabrio ist Pegunigalsidase alfa. Pegunigalsidase alfa ist eine pegylierte rekombinante Form der menschlichen α-Galaktosidase A. Die Aminosäuresequenz der rekombinanten Form ähnelt der des natürlich vorkommenden menschlichen Enzyms.
Pegunigalsidase alfa ergänzt oder ersetzt α-Galaktosidase A, das Enzym, das die Hydrolyse der endständigen α-Galaktosylgruppen von Oligosacchariden und Polysacchariden im Lysosom katalysiert, wodurch die Anreicherung von Globotriaosylceramid (Gb3) und Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) verringert wird.
Die empfohlene Dosis von Pegunigalsidase alfa beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, verabreicht einmal alle zwei Wochen.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren infusionsbedingte Reaktionen, gemeldet bei 6,3 % der Patienten, gefolgt von Überempfindlichkeit und Asthenie bei jeweils 5,6 % der Patienten.
Quelle:
Fachinformation Elfabrio®
