Swissmedic hat die Zulassung für Luxturna® erteilt. Es handelt sich dabei um die erste Gentherapie bei erblicher Netzhautdystrophie, einer seltenen genetischen Störung der Retina. Das Medikament wurde in der EU bereits im November 2018 zugelassen.

Luxturna® wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen beruht und über ausreichend lebensfähige Netzhautzellen verfügen. RPE65 ist für die Herstellung eines Enzyms mit der Bezeichnung „all-trans-Retinyl-Isomerase“ verantwortlich, das für das normale Funktionieren von Netzhautzellen erforderlich ist.
Luxturna® enthält den Wirkstoff Voretigen Neparvovec. Dieser besteht aus einem Virus, das normale Kopien des RPE65-Gens enthält. Nach der Injektion in das Auge werden diese in die Zellen der Netzhaut transportiert und befähigt diese, das fehlende Enzym zu bilden und so das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen.
Gemäss aktuellen Studienresultaten genügt eine Einzelinjektion in jedes Auge. Es hat sich gezeigt, dass Luxturna® das Sehvermögen und die Fähigkeit der Patienten verbessert, Hindernisse zu umgehen, vor allem bei schwachem Licht, und es ist zu erwarten, dass sich ihre Lebensqualität verbessert. Die Verbesserung des Sehvermögens der Patienten wurde über einen Zeitraum von mindestens drei Jahren aufrechterhalten.

Die Behandlung soll durch einen erfahrenen Augenchirurgen erfolgen. Luxturna® wird als Einzelinjektion in den hinteren Teil jedes Auges unter die Netzhaut injiziert. Das zweite Auge sollte mindestens 6 Tage nach dem ersten Auge behandelt werden. Patienten sollten 3 Tage, bevor Luxturna® in das erste Auge injiziert wird, Immunsuppressiva erhalten (Prednison oder Äquivalent), damit das Risiko verringert wird, dass das Arzneimittel vom Körper abgestossen wird. Diese Behandlung sollte nach der Injektion 14 Tage lang fortgesetzt werden.

Quellen:
Swissmedic, Swiss Public Assessment Report Luxturna, 15.04.2020
EMA, Luxturna EPAR
Retina Suisse

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